首页l资讯国内国际军事 娱乐明星综艺旅行 体坛足球篮球体育 科技汽车IT 业互联网+ 财经房产理财股票商机

8岁罕见病男孩成我省受益第一人

2024-01-31 11:38:35浏览:62编辑:随行见闻

8岁男童小羽“感冒”后小便变成“酱油色”,恶心呕吐、严重贫血,生命危在旦夕。医生抽丝剥茧,揪出患病元凶——罕见又凶险的“非典型溶血性尿毒综合征。

8岁罕见病男孩成我省受益第一人

针对此疾病的特效药依库珠单抗经过国家医保谈判后,于2024年1月1日起在中国降价了,小羽成为了湖北省享受“亲民价”的第一人。经过三周的治疗,小羽病情得到了明显控制,于1月29日顺利出院。这一“福利”政策帮助这样的患儿家庭半年节约40余万元。

罕见又凶险,8岁男童遭遇非典型溶血性尿毒综合征

发病率仅为7/100万

8岁的男孩小羽家住湖北省仙桃市,今年元旦期间,小羽突然头痛、头晕,很快又开始呕吐、发烧,小便竟变成了“酱油色”。1月4日小羽被连夜转运到武汉儿童医院。经重症医学科、肾病内科多学科协作抽丝剥茧,小羽被诊断非典型溶血尿毒综合征——此疾病已被纳入我国第一批罕见病目录。

武汉儿童医院肾病内科王筱雯主任医师介绍,小羽得的是一种罕见又凶险的疾病,是全身性血栓性微血管病的一种,导致微血管溶血性贫血、血小板减少和急性肾损伤等严重后果。此病预后差,在急性发作期患者的死亡率高达25%,而度过急性期的患儿也极大可能发展为终末期肾病,甚至死亡。

幸运!特效药治疗后患儿转危为安

湖北省第一个享受到“国谈亲民价”的患儿

随着科技的发展,罕见病aHUS也有了“克星”,“依库珠单抗”是一种专门针对罕见病aHUS的特效药,起效迅速,早期使用可及时让病情“刹车”,《中国儿童非典型溶血尿毒综合征诊治专家共识》建议临床诊断为aHUS的儿童将依库珠单抗作为一线治疗,早期使用。可这类针对罕见病的药物又被称为“孤儿药”,罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,2022年11月批准进入我国临床使用,当时价格高达20600元/支。

2023年11月,经过国家医保谈判后,依库珠单抗的价格降至2518元/支,并于2024年1月1日起正式执行,医保报销后,每支依库珠单抗仅需自付约1000元。

这一好消息让小羽看到了希望。1月10日,在武汉儿童医院肾病内科,小羽作为湖北省第一个享受到“亲民价”的患儿,正式接受依库珠单抗的药物治疗。目前小羽经过三周的治疗,精神好了,食欲也好了,小脸蛋恢复红润了,各项生理指标也逐渐恢复正常,终于转危为安,于1月29日出院。

“孩子得罕见病是不幸的,但是我们却赶上了国家的好政策,感谢国家!”小羽的妈妈说,按照治疗方案,小羽一次需使用2支依库珠单抗,前三周为每周一次,第二月为半个月一次,持续半年,降价前得花费近50万元,而经过国谈降价后,小羽家仅需自费2万余元,小羽家节省了40余万元。

据武汉儿童医院肾病内科王筱雯主任医师介绍,特效药依库珠单抗降价这一好消息,让不少患者重新燃起了生的希望,1月29日同样患有aHUS罕见病的患儿馨馨也从老家黄冈赶来了武汉儿童医院,目前正在肾病内科接受治疗,身体正在逐渐恢复中。

      SQL Error: select id,classid,ttid,onclick,plnum,totaldown,newspath,filename,userid,username,firsttitle,isgood,ispic,istop,isqf,ismember,isurl,truetime,lastdotime,havehtml,groupid,userfen,titlefont,titleurl,stb,fstb,restb,keyboard,eckuid,title,ftitle,newstime,titlepic,smalltext,writer,diggtop from ***_ecms_news where (classid in (263,264,265)) and (id in (,,,,,,,,,,)) order by newstime desc limit 11
精彩推荐
猜你喜欢
商机推荐
  • 联系我们
  • 客服QQ

Copyright © 2018-2020, 今日网络热点 版权所有 侵权必究. 信息侵权、举报:853029381@qq.com

免责声明:以上所展示的信息由企业自行提供,内容的真实性、准确性和合法性由发布企业负责,今日网络热点对此不承担责任.